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Minoryx Therapeutics, a punto el primer tratamiento para lesiones cerebrales

La leriglitazona es el fármaco pendiente de aprobación por la EMA, ya en fase III en EE UU, para tratar la adrenoleucodistrofia. Para ello, la biotecnológica ha conseguido 120 millones

Minoryx Therapeutics
Imagen de unas neuronas.ktsimage (Getty Images/iStockphoto)

Se las ha bautizado como enfermedades raras porque aquejan, como mucho, a unos cinco casos por cada 10.000 habitantes. Una denominación que no convence a todo el mundo y que, en concreto, no gusta nada al doctor Marc Martinell, fundador y consejero delegado de Minoryx Therapeutics; de ahí que el nombre de la empresa, con ese toque a lo Asterix y Obelix, sea todo un alegato en pro de lo excepcional. “¿No será mejor adjetivarlas como minoritarias?”, se pregunta el experto, “en realidad, toda patología es única para cada caso, también las generalistas, pues nunca hay dos causas o enfermos iguales. Por eso, la medicina se personaliza cada vez más”, añade.

Él, al crear su biotecnológica en 2011, no tuvo reparos en precisar al máximo su nicho: las enfermedades neurometabólicas. Fue una apuesta por el más difícil todavía, pues tal y como explica, “al ser tratadas, el fármaco debe llegar al cerebro a pesar de toparnos con la barrera hematoencefálica en el trayecto”. Aparte, la startup se montó cuando las biotech se contaban aún con los dedos de una mano.

Tampoco resulta una aventura tan descabellada, si se echa un vistazo a su currículo. Primero porque, como confiesa, “el gusanillo emprendedor” ya le venía “de serie”, y segundo, por haber formado parte de la plantilla de Crystax –luego fusionada con Oryzon– hace ya casi veinte años. Esa experiencia laboral, “muy ligada a lo oncológico y lo neurodegenerativo”, unida a “experiencias personales”, que prefiere no detallar, hizo que un día, sentado con su mujer en el sofá de casa, viendo un programa en la Televisión de Cataluña, abriera los ojos sobre su futuro.

Trabajo en el laboratorio científico.
Trabajo en el laboratorio científico.

Trampolín televisivo

Se trataba de La marató de TV3, que cada año levantaba unos 10 millones de euros para investigación biomédica, en esta edición de 2009 justo para este tipo de enfermedades. “También debo agradecer la ayuda que supuso al emprendimiento la convocatoria Bioemprendedor XXI para desarrollar nuestro primer plan de negocio”, subraya.

No obstante, hasta que surgió Minoryx como una spin-off de la Universitat de Barcelona y la Fundació Bosch i Gimpera pasaron dos años.”Esto no fue de un día para otro, hubo que darle muchas vueltas, hablar con un montón de gente (científicos, médicos, abogados, pacientes, inversores...) y, por supuesto, fue clave el papel de los cofundadores, Joan Aymami, mi jefe en el trabajo anterior, y Xavier Barrill, quien contaba con una tecnología muy prometedora destinada a descubrir fármacos”, resume Martinell.

Y aunque insiste en que los doce años de andadura no han sido un camino exento de baches, a la vez declara no haber imaginado nunca que llegaría hasta aquí. El paso de 2023 a 2024 parece que será muy trascendente para todo el trabajo realizado. Se espera que a partir de finales de año la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) dé respuesta a la solicitud de autorización para comercializar la leriglitazona como medicamento para tratar la adrenoleucodistrofia, “con indiscutibles beneficios clínicos mostrados tanto en el caso de la forma cerebral como en la que afecta a la médula espinal”, sostiene.

Inversores y acuerdos de talla

CDTI. Esta entidad pública empresarial forma parte de la amplia base inversora que cimenta Minoryx. Una participación atípica, por variada (socios de diferentes países) y potente (protagonizó la ronda de financiación más grande en Cataluña): Caixa Capital Risc, Ysios Capital, Columbus Venture Partners, Roche Venture Fund, entre otros. Un apoyo al que se suman ayudas europeas, nacionales y de la Generalitat. 

Neuraxpharm. Además de contar con la trascendente alianza de esta farmacéutica catalana para el lanzamiento del producto en Europa y Reino Unido, si fuera finalmente aprobado, tienen ya otro socio en China. “Y buscaremos más para que el fármaco llegue al mayor número de personas”, anuncia el CEO de la compañía, Marc Martinell.

Asimismo, también han llegado a un acuerdo con la US Food and Drug Administration (FDA). “Debemos aportar aún unos datos más que nos han pedido y ahora mismo estamos en la fase III de estudio que hemos consensuado”, indica el doctor. Son muy poquitas las biotecnológicas que han llegado hasta aquí, por eso no puede ocultar su entusiasmo al describir “un momento tan emocionante”.

“Y todo made in ­Mataró”, lo que no quita para que, desde sus instalaciones nacionales, donde trabajan 25 personas, y gracias también a su filial en Bélgica, logren tener una importante presencia internacional. No en vano, la facturación del último ejercicio ha alcanzado los 31 millones de euros y la financiación conseguida hasta la fecha, 120 millones.

Efectos de la patología

Sin duda, el mayor beneficio de toda esta trayectoria recae directamente en los pacientes afectados por ciertas enfermedades neurodegenerativas hereditarias como la X-ALD. En lo concerniente a la forma cerebral (CALD), puede darse en niños y hombres adultos y conlleva un rápido deterioro y la muerte en tres o cuatro años.

Línea de envasado de la leriglitazona.
Línea de envasado de la leriglitazona.

Además, quienes padecen esta patología genética, tras la edad de crecimiento, desarrollan la forma que afecta a la médula espinal (adrenomieloneuropatía, AMN), que genera una discapacidad progresiva que aboca al uso de silla de ruedas. “Estamos muy centrados en la X-ALD, con un componente pediátrico importante, aunque se dé también en adultos”. Sus lesiones son similares a las de la esclerosis múltiple y tiene una progresión tan rápida como la ELA (esclerosis lateral amiotrófica), pudiéndose producir ceguera, incontinencia total, problemas de movilidad (incluso discapacidad permanente cuando los que llegan a la edad adulta padecen AMN), hasta el fallecimiento.

Si hablamos de la otra forma, la cerebral, el trasplante de médula puede ser solución en el caso de los más pequeños, pero es agresivo y requiere encontrar un donante a tiempo. Nada comparable al tratamiento de la ingesta diaria del fármaco que propone Minoryx, una solución pionera para frenar enfermedades neurodegenerativas y los dramas mayúsculos derivados.

Una historia que ya puede hacer spoiler de su final feliz: “Estoy convencido de que, antes o después, este medicamento se aprobará para dar respuesta a una necesidad sin cubrir”.

Una molécula que podría aplicarse a otras enfermedades

Minoryx Therapeutics ya ha hecho historia. El avance que supone la aplicación de la leriglitazona en determinados campos médicos parece extensible a otras patologías también devastadoras. Lo conseguido por esta startup no es peccata minuta. “Siempre es muy vistoso el dinero que mueven los medicamentos, pero no hay conciencia de la inversión que requiere poner un producto en el mercado”, destaca el doctor Marc Martinell, fundador y consejero delegado de la empresa. 

“Los primeros ensayos clínicos, los más básicos, cuestan como un coche; no cualquiera, un BMW o un Volkswagen. Para la fase de toxicología, ya se paga como por un chalet en la costa, y si hablamos de la etapa clínica, aumentan los ceros, más todavía en las enfermedades minoritarias”, detalla gráficamente. Por suerte, hay un cambio de mentalidad hacia estas. “Existe un interés creciente, puesto que se ha visto que pueden resultar rentables, pero sigue siendo un avance insuficiente. Solo se tratan unos cientos cuando hay miles”. 

Para el experto, la clave está en mantener la categoría de medicamentos huérfanos y en lograr incluir en los paneles estándares test que aceleren el diagnóstico médico, como el cribado neonatal, ya usado en Estados Unidos para detectar la enfermedad neurodegenerativa hereditaria X-ALD.

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