Leukos, pendiente del regulador para probar un fármaco contra la leucemia mieloide aguda

La biotecnológica prevé iniciar los ensayos con pacientes en 2020

Ruth M. Risueño, directora de I+D y fundadora de Leukos Biotech, y Lise Clément-Demange, responsable del laboratorio.

La biotecnológica Leukos Biotech, una spin-off del Instituto de Investigación de Leucemia Josep Carreras, da otro paso de avance en su lucha por encontrar nuevos tratamientos para la leucemia mieloide aguda. Un tumor en la sangre que aparece principalmente en adultos, cuya incidencia aumenta con la edad, que representa el 40% de todas las leucemias en Occidente y que en España se estima en 15 nuevos casos por cada millón de habitantes al año, según datos de dicha institución.

Así, después de que un grupo de investigación de este centro de Barcelona, dirigido por Ruth M. Risueño, también fundadora y directora de I+D de Leukos, descubriera una diana terapéutica receptora de serotonina (un neurotransmisor) que se podía bloquear y que, una vez inhibida, morían las células madre leucémicas, la población celular encargada del mantenimiento de la enfermedad y de los episodios de recaída, la empresa se prepara para probar este fármaco en 2020.

La firma investiga otras indicaciones y su vinculación con otros tumores

“Hemos ido realizando todas las pruebas que necesitábamos para poder llegar al ensayo clínico y estamos a la espera de que la Agencia Española del Medicamento nos dé la autorización definitiva para probar este fármaco en pacientes”, apunta Risueño, que aún está al frente del laboratorio de investigación sobre células madre leucémicas del Josep Carreras.

Este sería el primer ensayo que se hace en fase temprana (1-2) y en el que participarán unos 50 enfermos, calcula. Pero, dependiendo de los resultados y de cómo se plantee el estudio, serán necesarios otros dos antes de su comercialización, admite la investigadora. “Estamos hablando de periodos de años”, insiste.

La mayor dificultad es encontrar financiación Ruth M. Risueño, fundadora y directora de I+D de la empresa

Con estas pruebas, Leukos quiere saber, además, si la diana terapéutica, el receptor de serotonina, está implicado en otros tumores y si tiene otras indicaciones con potencial de aplicación, añade.

No obstante, como spin-off que es, la empresa reconoce sus limitaciones y cree que el lanzamiento del producto debe hacerlo una compañía farmacéutica más grande, internacional, ya sea directamente o en colaboración. “Hemos hablado con algunas para ver qué se necesita, qué interés hay en el campo, pero hasta que no estén los resultados del ensayo clínico no se podrá concretar absolutamente nada”, adelanta.

Tratamiento

El mayor problema que tienen los pacientes es la recaída, según la científica. “Esto es un reflejo de que hay una población con esta enfermedad resistente al tratamiento”. Normalmente, la mayor parte de ellos responde a la quimioterapia, que es la terapia convencional formada por una combinación de dos fármacos: citarabina y antraciclina, precisa.

“Existen dos fases: inducción y consolidación. La primera se basa en quimioterapia intensiva, donde el 70%-80% de los pacientes alcanzará la remisión completa. Y la segunda tiene como finalidad destruir las células leucémicas residuales que podrían reproducirse y causar una recaída.

Uno de los mayores problemas es la recaída en estos pacientes, reflejo de la resistencia a la terapia, lamenta la investigadora

En los enfermos en los que está indicado se realiza un trasplante de médula ósea, pero este lleva asociado varias dificultades: buscar un donante compatible, que no siempre se encuentra, y potencialmente puede ser un tratamiento muy agresivo”, explica.

Sin embargo, en general, más del 50%-60% de los enfermos de leucemia mieloide aguda no serán capaces de superar la enfermedad a los cinco años del diagnóstico, lamenta.

Obstáculos

No todo ha sido de color de rosa para esta pequeña biotecnológica con solo tres trabajadores –además de Ruth M. Risueño en I+D, cuenta con un consejero delegado, Enrique Llaudet, y una directora de laboratorio, la francesa Lise Clément-Demange–. “La mayor dificultad es encontrar financiación”, considera la investigadora.

Desde su creación en 2015, Leukos ha recibido recursos públicos de las convocatorias de la Generalitat de Cataluña y del Gobierno español que promueven el desarrollo de proyectos de investigación, y privados, de la mano de fondos de capital riesgo, como los 3,5 millones que recibió en 2016 de Inveready –las demás rondas de financiación no son públicas por los acuerdos confidencialidad firmados–.

“Pese a que hay hubs o bioclúster en Madrid y Barcelona, donde ya hay un número grande de empresas de biotecnología y farmacéuticas de distinto tamaño, seguimos teniendo problemas de financiación, que es muy baja comparado con otros países. Esto dificulta poder sacar los proyectos. Probablemente tampoco hemos conseguido todavía una madurez plena en este campo; evidentemente hay casos de éxito muy potentes y buenos, pero no hemos llegado al nivel de Estados Unidos, por ejemplo”, critica.

Risueño se refiere a que España no cuenta con un entramado de inversores y empresas como el de EE UU, ya sea biotecnológico o de servicios. Tampoco tiene tantos casos de éxito como allí. “Al final, hay como una especie de efecto llamada y un aprendizaje común que se está haciendo con el apoyo de asociaciones como Asebio [la patronal del sector], que aglutina el tejido empresarial y permite que haya financiación”, concluye.

Vista del aumento de glóbulos blancos anómalos o células de leucemia que provocan cáncer en la sangreGettyImages

¿Cómo detectar esta grave dolencia?

Características. La leucemia mieloide aguda, conocida también como leucemia mieloblástica aguda, es una enfermedad hematológica rara, común en adultos, que se produce cuando las células de la línea mieloide (mieloblastos) proliferan de forma anormal invadiendo progresivamente la médula ósea e interfiriendo la producción de células normales de la sangre, lo que origina insuficiencia medular e infiltra tejidos extramedulares, divulgan expertos del Instituto Josep Carreras. Existen hasta ocho subtipos.

Edad de aparición. La media es a los 64 años, aunque “a mayor edad, mayor incidencia”, advierte Ruth M. Risueño, fundadora de Leukos, por eso la mayoría de pacientes se sitúa en la franja que va de los 60 a los 75 años.

Síntomas. Aparecen debido a la anemia que provoca el déficit de glóbulos rojos, como sensación de cansancio, debilidad, mareos, palidez, fiebre e infecciones. O dolor de cabeza, somnolencia y vómitos, entre otras que pueden afectar a la piel, la mucosa o la visión. En ocasiones puede observarse también el crecimiento de los ganglios linfáticos, el hígado o el bazo, recoge dicho centro de investigación.