Marc Dunoyer (Alexion): “Abriremos en Barcelona un ‘hub’ de ensayos clínicos en patologías raras”

El centro se inaugurará en septiembre y contará con 100 nuevos trabajadores.

Marc Dunoyer, consejero delegado de Alexion, división de enfermedades raras de AstraZeneca.

Con la serenidad y la esperanza que da haber encontrado tratamiento para siete enfermedades ultrarraras, Marc Dunoyer, consejero delegado de Alexion, desvela los planes en Europa de la biofarmacéutica de AstraZeneca que se dedica a las patologías huérfanas. Anuncia que “la apuesta que hizo por Barcelona en 2007 ahora se amplia con un hub de ensayos clínicos”.

AstraZeneca cerró el ejercicio 2021 con unas ventas totales de 37.417 millones de dólares. Alexion, la división de enfermedades raras –adquirida en julio pasado– representa el 8% de ellas, 3.071 millones de dólares. Con tres des sus fármacos: Soliris, Ultomiris y Strensiq ingresaron 2.940 millones de dólares.

La compañía investiga actualmente 17 nuevos tratamientos de enfermedades raras

R. ¿En qué consiste el nuevo centro de investigación y por qué eligieron España para su instalación?

R. Hemos decidido instalar el nuevo centro de I+D europeo en Barcelona; es un hub de ensayos clínicos a nivel mundial. Contamos con otro en Boston. La intención es atraer unas 100 personas en los próximos dos años para trabajar: médicos, biólogos, farmacéuticos, profesionales del ámbito de la salud que tengan experiencia en la realización de ensayos clínicos en enfermedades raras. Se empieza ahora la contratación de personal y está prevista su inauguración para septiembre de 2022. Gonzalo de Miquel será su director.

R. Hemos escogido Barcelona porque hay una gran tradición en industria farmacéutica. Hay mucho talento y experiencia en desarrollo de fármacos. También porque existe un creciente ecosistema en el ámbito biomédico con grandes hospitales, universidades y centros de I+D. Además, se han instalado numerosas startups y spinoff de digital health. Es una ciudad muy atractiva para ciudadanos de toda Europa. Será fácil atraer talento.

En España están aprobadas dos terapias. Solo el 40% de los medicamentos huérfanos está financiado

R. ¿Qué inversión se va a destinar a este centro?

R. No facilitamos datos locales. Durante 2021 Alexion AstraZeneca destinó a investigación y desarrollo 9.736 millones de dólares. En 2022 se prevé que destinará casi 8.000 millones de dólares, aproximadamente el 21% de las ventas totales. España representa un 3% o un 4% de la facturación, pero el peso sobre la actividad clínica es muy superior.

R. ¿Cuántos ensayos clínicos tiene en curso?

R. Alexion tiene actualmente 17 ensayos en diversas fases de desarrollo y prevemos que otros ensayos adicionales comenzarán en breve. Algunos los lideraremos desde España, con la intención de desarrollarlos y someterlos a la aprobación de las agencias reguladoras internacionales (EMA y FDA). También contribuiremos con los que se lideran desde nuestra base en Boston para operarlos en Europa y en el resto del mundo.

R. ¿Con qué hospitales trabajan?

R. En los últimos 15 años hemos colaborado con médicos españoles en 25 hospitales para la realización de ensayos clínicos, entre los que se encuentran el Hospital Clinic Barcelona, el Hospital Vall d’Hebron, el Hospital Bellvitge, el Instituto Catalán de Oncología, el Hospital Clínico San Carlos, el Hospital Puerta de Hierro, el Hospital 12 de Octubre, el Virgen del Rocío, el Miguel Servet, La Fe y el Hospital de Cruces.

R. ¿Cuántos pacientes hay en España con estas patologías? ¿Qué tratamientos hay disponibles?

R. En España hay tres millones de personas que viven con enfermedad raras y hay reconocidas 7.000 patologías, aunque los pacientes afectados por una sola de ellas son escasos. Queda mucho por hacer. Se estima que solo hay tratamiento disponible para un 5% de ellas. Alexion cuenta con cinco medicamentos innovadores aprobados para el tratamiento de siete enfermedades raras.

R. En nuestro país están aprobadas dos terapias para los pacientes de tres enfermedades: hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) y deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D). Hemos sido capaces de llegar a unos 400 enfermos más los que están en ensayos clínicos. Alexion está centrada en enfermedades ultrarraras. Esa es la razón por la que el número de pacientes es tan pequeño. Pero los beneficios de estos tratamientos son enormes porque, sin recibirlos, las posibilidades de una temprana muerte son elevadísimos.

R. ¿En qué áreas de trabajo están más especializados?

R. Parte de los ensayos y tratamientos van dirigidos a lo que llamamos enfermedades de complemento, propensas a padecer enfermedades autoinmunes. Allí habría patologías como la HPN, SHUa, miastenia grave generalizada o la neuromielitis óptica. El grupo de Boston está investigando más allá del complemento. En Barcelona lideraremos programas que se dirigirán a tratar enfermedades metabólicas óseas como la hipofosfatasia. También centraremos los esfuerzos en neurología, nefrología, cardiología y oftalmología.

R. AstraZeneca compró Alexion por 39.000 millones de dólares. ¿Qué ventajas supone?

R. Hay dos grandes beneficios: uno es mayores recursos en investigación y otro, el acceso a nuevos mercados. Alexion ha sido pionera en algunas áreas, pero hay otras en las que AstraZeneca es fuerte como geonómica o oligonucleótido. Estamos felices de poder trasladarlos a proyectos de enfermedades raras. Producirá rápidamente resultados.

R. El otro beneficio es sobre la capacidad de llegar a más pacientes. Históricamente Alexion vendía sus fármacos a 20 países y había otros 30 países en los que utilizábamos distribuidores. Ahora llegaremos a 60 países más. Sirva para ilustrar el caso de China. Astrazeneca es una compañía líder en China. En 2023 comercializaremos allí nuestros productos.

R. ¿Cuánto se tarda en aprobar un nuevo fármaco en España? ¿Estamos en línea con Europa?

R. El tiempo medio es de 24 meses. Solo el 40% de los medicamentos huérfanos aprobados a nivel europeo entran al sistema de financiación público español, según el último informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). El nivel de acceso es inferior al de otros países como Italia, Alemania o Francia. Pedimos a los Gobiernos que los traten como casos especiales, que aceleren la aprobación y faciliten el acceso. En algunas partes de Europa han entendido que son casos particulares y tienen un proceso de financiación y fijación de precios diferente al habitual; recomiendan que no se superen los seis meses. En Francia, desde el día 1 que la Agencia Europea aprueba la terapia el paciente pueda acceder a estos medicamentos porque son patologías devastadoras, que afectan en muchos casos a niños y el 30% de ellos muere antes de los cinco años. En España está, además, la aprobación autonómica; desearíamos que se homogeneizara.

R. ¿Colaboran con laboratorios?

R. Estamos muy abiertos a colaboraciones. Compartimos investigaciones en oncología con una compañía japonesa y con Merck. Trabajamos en proyectos que combinan terapias de varios.

R. ¿Qué actividad realiza la compañía en formación?

R. Ayudamos a crear conciencia sobre estas enfermedades, sus desafíos y barreras sociales. Una de ellas es la página web 3millones yanoesraro y, a nivel médico, la plataforma Advance Rare Disease Knowledge Center, referencia sobre enfermedades huérfanas.