Vafidemstat, la prometedora molécula que puede lanzar a Oryzon al Nasdaq y más allá
La biotecnológica acaba de presentar resultados positivos de su ensayo Portico, en trastorno límite de la personalidad. La terapia reduce un 30% de media el nivel de agresión del paciente
Nuevos avances prometedores en trastorno límite de la personalidad (TLP). Una enfermedad psiquiátrica grave, que afecta a nueve millones de personas en EE UU y Europa –entre el 2% y el 8% en España, según la Asociación Océano TLP–, principalmente a mujeres (el 70% de los diagnósticos) y para la que no existe aún ningún fármaco aprobado. “Es una enfermedad muy femenina, por algunos motivos que no sabemos muy bien y que los expertos están investigando”, señala Carlos Buesa (Zaragoza, 1961), CEO y fundador de la biotecnológica catalana Oryzon Genomics en una videollamada desde Barcelona.
La compañía, con foco en neurociencias y oncología, acaba de presentar los primeros resultados de su ensayo clínico en fase IIb Portico, que evalúa la eficacia y seguridad de su molécula vafidemstat en esta patología. “Son enfermos que tienen una relación emocional con la gente próxima muy complicada, oscilante, con intensos episodios de abandono e idealización del otro. Es gente que no se siente cómoda consigo misma, que se lastima y desarrolla pensamientos suicidas; lamentablemente, es una de las dolencias con mayores tasas de suicidio”, describe.
La firma catalana espera solicitar a la FDA el inicio de la fase III del ensayo en primavera
Portico, realizado en EE UU y Europa – en España participaron el Hospital Vall d’Hebron y el Clínico San Carlos–, con la participación de 210 pacientes y una inversión de 25 millones de dólares, “ha tenido unos resultados muy alentadores, aunque no en la medida que esperábamos”. Buesa aclara que si bien no se alcanzaron los objetivos primarios, al utilizar unas escalas de agresión más largas (superior a 50 puntos) y cuya evaluación las hacía el médico, sí han llamado la atención los secundarios, en la que usaron una “más liviana (15 puntos) y hecha por el propio paciente”.
Así, vafidemstat reduce en promedio un 30% el nivel de agresión en estos enfermos, un 50% la impulsividad y un 30% el estado de gravedad respecto a los tratados con placebo, detalla. “Cuando el paciente hace la entrevista con el médico, tiene que rellenar un montón de escalas. Quizás haya ahí un fenómeno de fatiga”, explica. Además, añade que, en esta patología, como no hay ningún medicamento aprobado, las agencias regulatorias, la industria y la comunidad científica están atentos a este tipo de ensayos para establecer unas varas de medir, hoy en construcción, a diferencia de lo que sucede en esquizofrenia o depresión, donde sí están fijadas. Mientras que las declaraciones de querer hacerse daño, “no estoy bien conmigo mismo, tengo ganas de cortarme”, fue mayor en el grupo de placebo: un 6% (10 episodios en seis pacientes) frente al 1% (dos en uno), dice. La mejora global de su vida diaria se situó por encima del 25%, una tasa significativa para los médicos.
Su CEO resalta el interés en psiquiatría y no descarta que en un futuro sea adquirida por una gran farma
El CEO afirma también que “los datos de seguridad y tolerabilidad son muy buenos: no produce obesidad, ni elimina el apetito sexual ni la sensación de estar adormilado; el fármaco es muy seguro”. Una vez que se analicen todos los datos, la firma cotizada en Bolsa desde 2015 espera solicitar en abril una reunión al regulador estadounidense FDA, para dar a conocer las cifra y pedir el inicio de la fase III del ensayo. “A partir de ahí dependemos de su calendario”.
El directivo recalca que hay mucho interés en psiquiatría. Muestra de ello es la reciente compra de Karuna por parte de Bristol Myers Squibb (14.000 millones de dólares) y la de Cerevel por parte de Abbvie (8.000 millones); ambas con fármacos en esquizofrenia. “Creemos que Oryzon está preparada para entrar en el Nasdaq. Quizás, el momento será cuando consigamos una alianza con alguna farma”. O que en el futuro la adquiera una gran empresa, como ocurrió con la toma de TiGenix por parte de Takeda a los pocos meces de salir al parqué estadounidense, rememora.
En desarrollo
Cartera. Además del ensayo en trastorno límite de la personalidad, la biofarmacéutica tiene otro en marcha en esquizofrenia y espera iniciar este año uno en síndrome de kabuki; los tres con vafidemstat. En tanto, con su molécula Iadademstat, “primo de vafi”, está en curso uno en leucemia, en el que prevé presentar resultados preliminares en el congreso de junio de hematología en Madrid y en diciembre en el del European Hematological Association y la American Association of Hematology. Y prevé otro en dicha patología con la Universidad de Oregon. También se prueba en cáncer de pulmón de células pequeñas, “un subtipo que es el gran asesino, donde no hay fármacos, se trata con quimioterapia y anticuerpo monoclonal”, indica Carlos Buesa, CEO de Oryzon . El Hospital Memorial Sloan Kettering Cancer Center iniciará un ensayo con pacientes, combinando el fármaco con anticuerpos. Y en pulmón de segunda línea, con el Fox Chase Cancer Center.
I+D. La inversión en 2023 fue de 14 millones de euros, según el directivo. “Somos unas de las mil empresas europeas que más invierten en este capítulo”, afirma. En noviembre pasado, la firma anunció la emisión de bonos convertibles por 45 millones para financiar su actividad.
Resultados. La compañía cerró el tecer trimestre de 2023, últimos datos disponibles, con pérdidas de 1,6 millones de euros. Un resultado neto "acorde con la especificidad del modelo de negocio de la biotecnología, en la fase de desarrollo pre-revenues en la que se halla la firma, con un periodo de maduración de sus productos a largo plazo, sin ingresos recurrentes hasta formalizar contratos de licencia". El efectivo y las inversiones financieras disponibles ascienden a 8,3 millones.
Barreras. El directivo de la cotizada critica que en España “muchas de las ayudas a la I+D se vehiculen estrictamente a base de préstamos. Para las biotecnológicas que todavía no tienen ingresos como la nuestra, no es la vía más idónea porque llega un momento en el que no eres capaz de asumir más créditos”. Lamenta la fragmentación del mercado europeo. “Son diferentes reguladores, no hay una Bolsa ni un Nasdaq europeos y, pese a los avances, la permeabilidad no es la de EE UU. Un fondo de San Francisco no tiene inconvenientes en invertir en una empresa de Carolina del Norte. Los nórdicos y alemanes no invierten fuera; luego, la aprobación de un medicamento es un delirio, aunque la ciencia europea no tiene nada que envidiar a la americana”.
Cataluña. Sobre la petición de Junts de sancionar a las compañías que no regresen su sede a territorio catalán, opina que, para atraerlas, hay que crear un entorno amigable, previsible y sin amenazas. Esta empresa fue la primera en llevar su domicilio fiscal y social a Madrid por el procés.
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