Nyssa Liebermann Noyola (Ascendis Pharma): “En España hay cerca de 13.000 pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico”
La empresa danesa negocia con el Ministerio de Sanidad la financiación de su primer fármaco para esta patología rara. También desarrolla otro para la acondroplasia (enanismo)
Fundada en 2007 y tras 15 años dedicados al desarrollo de una innovadora plataforma que permite optimizar la administración de fármacos mediante su liberación controlada en el cuerpo de los pacientes, Ascendis Pharma (Nasdaq: ASND) inició su andadura comercial en 2021. Especializada en enfermedades raras con base endocrina, esta biofarmacéutica danesa aterrizó en Madrid en 2024 con el objetivo de poner en marcha su filial para Portugal y España.
En conversación con CincoDías, su directora general para Iberia, Nyssa Liebermann Noyola, afirma que la empresa –que reportó ingresos globales de 363,6 millones de euros el año pasado– cuenta actualmente con siete ensayos clínicos en distintas fases en los que participan centros españoles. Además, asegura que las negociaciones con las autoridades sanitarias en torno a su medicamento para el hipoparatiroidismo, un trastorno poco común en el que las glándulas paratiroides no producen suficiente hormona paratiroidea, avanzan por buen camino.
P. El próximo 28 de febrero se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras. ¿Cómo es la vida de un paciente de hipoparatiroidismo?
R. Durante muchos años, la única herramienta disponible para el tratamiento de esta enfermedad fue y sigue siendo el tratamiento convencional con vitamina D y calcio. Esto implica una gran carga debido al número de comprimidos que deben tomar al día, y a veces no es suficiente. Muchos tienen que ir a urgencias o incluso al hospital para recibir calcio intravenoso. No había otras opciones, por lo tanto, no había mucho enfoque en esta enfermedad. Ese es el principal reto: lograr que se entienda una patología que hasta ahora ha sido poco conocida.
P. ¿Cuál es su incidencia?
R. Como ocurre con muchas enfermedades raras, los datos no siempre son precisos. Sin embargo, contamos con referencias en la literatura médica española y estimamos que hay aproximadamente 13.000 pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico en España.
P. ¿Cómo ayuda vuestro fármaco a estos pacientes?
R. Como dicen los endocrinos, el hipoparatiroidismo es quizá la única enfermedad endocrina en la que hay un déficit enorme y, hasta ahora, no había un reemplazo [hormonal] adecuado. Es ahí donde esperamos que nuestro tratamiento con la palopegteriparatida [de nombre comercial Yorvipath] pueda marcar la diferencia. Lo positivo es que las historias que tenemos de otros países nos muestran que, con el reemplazo, los pacientes pueden regresar a sus vidas. Nos cuentan que volvieron a su trabajo, a sus estudios, a ser madres, porque antes no podían, o incluso a irse de vacaciones sin tener que planificar de antemano qué tan cerca estaban de las urgencias. El reemplazo hormonal es clave.
Queremos establecer la filial en España y Portugal para futuros lanzamientos en endocrinología y duplicar plantilla
P. ¿Cuándo prevé su lanzamiento?
R. No puedo precisar una fecha exacta, pero será este año. Estamos en negociaciones con el Ministerio de Sanidad, y aunque hay cierta variabilidad en estos procesos, el avance ha sido positivo. Ahora mismo, los médicos pueden solicitarlo como medicamento extranjero si consideran que su paciente lo necesita. Para ello, se realiza una solicitud a la Agencia Española de Medicamentos, que debe aprobarla, y posteriormente, el medicamento se importa desde Alemania.
P. ¿Cuál será el precio del fármaco?
R. No podemos dar cifras porque aún se están realizando las negociaciones.
P. También están desarrollando otro para la acondroplasia.
R. Publicamos los resultados del ensayo pivotal en septiembre del año pasado de nuestro medicamento para esta enfermedad, y estamos enfocados en conseguir la aprobación en Estados Unidos y Europa. A futuro, seguiremos desarrollando más tratamientos para enfermedades raras en endocrinología.
P. ¿Hay un medicamento de BioMarin para la acondroplasia en el mercado, y hay otros que están siendo desarrollados. ¿En qué se diferencia el de Ascendis?
R. Nuestro tratamiento se administra mediante una inyección semanal, mientras que el disponible es de administración diaria. Existen distintos enfoques, pero nosotros apostamos por el mecanismo de acción que consideramos el más adecuado para tratar esta condición específicamente. A través de la escucha activa de los pacientes, hemos aprendido que, si bien la altura es importante, otros aspectos de la enfermedad, como la proporcionalidad del cuerpo y la calidad de vida, son aún más relevantes para muchos de ellos. Nuestro mecanismo de acción, que permite que el medicamento permanezca más tiempo en los receptores, también influye en estos otros aspectos fundamentales del tratamiento.
P. ¿Cuál es el tamaño de este mercado en el país?
R. Hay alrededor de 300 pacientes pediátricos en España, es decir, aquellos que aún están en fase de crecimiento hasta el cierre de las epífisis óseas.
P. ¿Cuándo espera su autorización?
R. Esperamos que la aprobación de la EMA [el regulador europeo] se produzca en 2026. Tras esto, iniciaremos el proceso en España y Portugal para comenzar los trámites correspondientes.
Tenemos en marcha ensayos clínicos para 10 tipos de tumores sólidos, pero el foco está en el de ovario platino-resistente
P. Han creado una plataforma tecnológica llamada TransCon. ¿En qué consiste?
R. Es un paquete molecular compuesto por tres partes: el conector, el portador y el fármaco. ¿Qué hacen el conector y el portador? Desactivan el fármaco hasta que el paciente usa el medicamento. Gracias al pH y la temperatura del cuerpo, el conector se activa y libera el fármaco. La combinación de una tecnología muy innovadora con una biología conocida es lo que hace magia. Cuando el fármaco se libera, funciona como la hormona que tenemos naturalmente. La hemos usado para desarrollar nuestros tres medicamentos en endocrinología, para dos en oncología, y para otros de oftalmología. Es la misma tecnología, pero con conectores y portadores específicamente elegidos para cada enfermedad.
P. ¿En qué tipo de tumores trabajan?
R. Estamos en ensayos clínicos para más de 10 tipos de tumores sólidos. Pero el foco número uno es el cáncer de ovario platino-resistente.
P. ¿Cuáles son sus objetivos?
R. A corto plazo, introducir el medicamento para el hipoparatiroidismo, pero también establecer la filial en España y Portugal para futuros lanzamientos de medicamentos para enfermedades raras en endocrinología. Somos alrededor de 10 empleados y para finales de año esperamos tener 20.
P. ¿Preocupa la nueva ley de medicamentos propuesta por el Ministerio de Sanidad?
R. No nos preocupa por ahora. Lo primero es esperar la versión final. Lo que hemos visto hasta ahora es que el Ministerio está colaborando muy bien con la industria, lo cual es clave y estratégico. Esperamos que la versión final apoye tanto a los pacientes como a la industria, pero tendremos que esperar.
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