“Es imposible investigar en 7.000 enfermedades raras”

Asegura que las grandes farmacéuticas ya están interesadas en este tipo de patologías

Desde hace más de cinco años pilota esta multinacional biotecnológica, con sede en Estados Unidos. Francisco José Vivar (Málaga, 1961), licenciado en Farmacia, con experiencia en Cilag, Juste y 3M, ha liderado en los últimos meses la integración de Genzyme en Sanofi, tras ser adquirida en 2011, como una división especializada en patologías poco frecuentes.

Pregunta. ¿Cómo se consigue que sea rentable este tipo de productos enfocados a un grupo muy pequeño de pacientes?

respuesta. Primero, con mucha valentía de los que comenzaron, porque había un total desconocimiento sobre las enfermedades raras. Desde el punto de vista financiero, es una apuesta muy arriesgada. El desarrollo es tremendamente caro. Estamos hablando de medicamentos biológicos y el siguiente paso es terapia génica, con lo cual la fabricación es bastante más costosa. Tenemos una serie de incentivos para medicamentos huérfanos [para estas patologías], como exención de tasas o exclusividad durante 10 años, pero no es lo que anima a meterse en este campo. Estamos hablando de tratamientos de alto coste económico.

P. ¿Cuánto más?

r. El tratamiento puede llegar a más de 100.000 euros por paciente. Si las compañías tienen que invertir ahí, deben tener un retorno, no somos una ONG. La única forma de compensar el escaso número de pacientes es con un alto coste de la medicación. Esto puede llamar la atención, pero los números hay que ponerlos en contexto: por los datos que tenemos, de Francia, los medicamentos huérfanos, excluyendo los oncológicos, suponen un 0,5% del gasto farmacéutico.

P. ¿Cómo se compatibiliza con los recortes?

“Sanofi aporta capacidad de inversión”

Con la integración en Sanofi, Genzyme ha cedido a su matriz los campos de oncología y renal para centrarse en dos áreas:las enfermedades raras y la esclerosis múltiple. En 2012 facturó 44 millones de euros en España, un 10% más que el ejercicio anterior.

Debido a la adquisición, se suprimió un 10% de la plantilla, que pasó de 100 a 50 empleados. Los otros 50 se integraron en Sanofi, explica Vivar.

“Sanofi nos ha aportado una capacidad de inversión que de otra forma sería imposible. Se han acelerado proyectos de investigación, que estaban esperando, y se han abierto nuevos”, afirma. Genzyme dispone de 49 programas de I+D, de los cuales el 71% concentra sus esfuerzos en medicamentos huérfanos (para enfermedades raras). A la venta cuentan con seis productos para las enfermedades de Gaucher, de Pompe, MPS1 (enfermedad de Hurler) o la de Fabry.

Actualmente espera la aprobación de dos productos para esclerosis múltiple, Lemtrada y Aubagio. “En el tratamiento con Lemtrada ya hablamos de una medicación como si el paciente no fuera crónico, no tiene que estar medicándose de por vida. Es un cambio en el paradigma del tratamiento de la esclerosis múltiple”, asegura. En EE UUya está aprobado para aquellos enfermos que no responden al interferón. “El 74% de los pacientes no han necesitado un nuevo tratamiento”. Respecto a Aubagio, es oral y será una toma diaria para nuevos pacientes.

r. De forma muy complicada. Lo primero que está pasando, y lo denuncian los pacientes, es una falta de equidad a la hora de aprobar los tratamientos, por los diferentes criterios de las comunidades autónomas. Nosotros estamos intentando ser un socio de las Administraciones. Somos conscientes de las dificultades, así que busquemos fórmulas innovadoras a la hora de poner el coste y tengamos un riesgo compartido. El problema para los medicamentos huérfanos es que nunca van a ser coste-efectivos. Nuestros médicos se están haciendo expertos en farmacoeconomía por necesidad.

P. ¿Cómo les ha afectado la crisis?

r. Con problemas para cobrar y para vender, porque las aprobaciones son complicadas por el alto coste. Pero el problema es cómo vendemos a nuestra central en EE UU que España es un país para invertir. Se nos están acabando los argumentos. Los precios son de los más bajos en Europa, hay descuentos obligatorios y hay barreras, en el sentido de que es un mercado con una tendencia decreciente en gasto y número de recetas. Una compañía que tiene que invertir su dinero escoge donde le pueda rentar más. Y España, hoy por hoy, no ofrece muchos atractivos, sobre todo para invertir en I+D.

P. Las asociaciones de pacientes se quejan de que las farmacéuticas no se fijan en ellos. ¿Los enfermos están abandonados?

r. No ha interesado a las compañías, pero ahora ya interesa. Hace unos años, los raros éramos los de Genzyme, que estábamos al lado de los pacientes con estas enfermedades. Hoy en día, estamos integrados en empresas como Sanofi, señal de que a las farmacéuticas les interesan las enfermedades raras. O son las propias multinacionales las que tienen sus desarrollos. Pero estamos hablando de tres millones de pacientes en unas 7.000 patologías. Es imposible investigar en las 7.000 enfermedades raras.

P. ¿Cuántas tienen tratamiento?

r. Algo más de 100. Es imposible investigar para todas. El número de enfermedades raras crece cada semana o, si no, aparecen variantes de las que había. Genzyme siempre ha estado en esta batalla y, por eso, nos lo han reconocido con sendos premios los pacientes en España y en Europa.

P. ¿Por qué surgen tantas nuevas?

r. No se sabe. Aunque también ahora hay una mayor capacidad de conocerlas y delimitarlas. No es que surjan de repente, pero es que no se conocían y pasaban desapercibidas o se decía que el paciente sufría otra cosa. También es importante que se pongan en marcha los centros de referencia para grupos de enfermedades, como las neuromusculares por ejemplo, como reclaman los pacientes. Uno de los grandes problemas es el tiempo que pasa hasta que es diagnosticada.

P. ¿Qué tiene que ocurrir para que les interese definitivamente a las compañías?

r. Yo creo que les interesa ya a todas. Me rebelo en contra de la mala fama de las farmacéuticas. El público en general no conoce el trabajo que realizamos. Ya no hablo de las enfermedades raras, sino también de las olvidadas, las que afectan al Tercer Mundo. Ahí están las compañías que invierten y ceden los productos a la OMS [Organización Mundial de la Salud] para que pueda tratar a los pacientes.

P. Pues continúan con esa mala fama.

r. Sí. Es muy difícil. No sé si se ha tirado la toalla. Es desconocimiento de la sociedad o que no sabemos vender las bondades de nuestras empresas.

P. ¿Cuáles son los planes de Genzyme para España?

r. Estamos montando las bases para la unidad de negocio de esclerosis múltiple según se vayan aprobando los fármacos. Supondría incorporar gente nueva, no solo del equipo comercial, sino traer distintos desarrollos de estudios clínicos de neuroinmunología.