'Hay potencial de desarrollo en patologías raras'
Una enfermedad rara, por definición, es la que afecta en España a menos de 20.000 pacientes y en Europa a menos de 185.000. Según Fernando Royo, presidente de la asociación española de Bioempresas (Asebio), este ámbito, a priori poco lucrativo, puede también ser una oportunidad para el sector.
Pregunta. ¿Existen desigualdades en el acceso a los medicamentos huérfanos, es decir, aquellos indicados para tratar enfermedades raras?
Respuesta. El acceso previo a la autorización en España es muy complejo. Tanto el uso compasivo cuando un medicamento no aprobado se administra porque no existe alternativa terapéutica como la medicación procedente del extranjero para tratar enfermedades raras se produce caso por caso. Las autorizaciones temporales para el uso de medicamentos huérfanos no existen en países como Alemania, donde los médicos los prescriben y la farmacia directamente los importa; y en otros donde existen controles en este campo, como en Francia e Italia, se dan autorizaciones temporales tras analizarse la enfermedad y el producto. Todos los pacientes que cumplan los criterios fijados quedan incluidos en un programa genérico de autorización.
Las diferencias en el tiempo de acceso a los medicamentos huérfanos van desde la práctica inmediatez en Alemania, donde no hay que negociar nada, a entre 120 y 180 días que transcurren de media en España.
P. ¿Hay también diferencias de precio?
R. España está en la parte baja de la UE en precios de estos medicamentos. Sobre una base de cien, España está entre el 100% y el 125%, mientras que siguiendo con el ejemplo de Alemania está entre 150% y 200%.
P. ¿Cuáles deben ser los criterios de financiación de medicamentos para estas enfermedades poco prevalentes?
R. La fórmula debe depender de cada enfermedad, producto y situación. La legislación de fármacos huérfanos -regulados en Europa desde 1999- surge porque el marco general para los medicamentos impide que las empresas aborden el desarrollo de productos indicados para enfermedades raras, lo cual es una necesidad y un compromiso social. Las enfermedades excepcionales requieren criterios excepcionales, no para ganar más sino para llegar a algo que simplemente sea rentable.
Si se habla de unos pocos cientos de pacientes en España, la única forma que una compañía tiene de recuperar su inversión es con precios más altos.
Por otra parte, se pueden debatir y buscar nuevas fórmulas como, en el caso de los tratamientos curativos, cobrar por años libres de enfermedad. Este sistema podría padecer radical a primera vista, pero si no se buscan soluciones nos podríamos dar de bruces con situaciones que el sistema actual no prevé.
P. Aun con estas trabas, ¿es atractivo invertir en medicamentos huérfanos?
R. Existen 6.000 enfermedades raras, por lo que investigar y desarrollar medicamentos en este ámbito es una estrategia de nicho, ya que las compañías de tamaño mediano y pequeño es más difícil que peleen con las grandes farmacéuticas en enfermedades como el alzheimer, hipertensión o hipercolesterolemia. Además, los medicamentos huérfanos son una oportunidad interesante en cuanto que representan una forma de abordar el mercado de medicamentos de uso humano, que tienen unas barreras de entrada muy elevadas.
Además, la legislación europea sobre enfermedades raras conlleva ventajas como costes de desarrollo reducidos, investigación clínica con menor grupo de pacientes, la exclusividad comercial y desgravaciones fiscales, entre otras.
CV
Nombre Fernando Royo Gómez. edad 47.Organización Asociación Nacional de Bioempresas (Asebio).Cargo Presidente.Otras responsabilidades Vicepresidente y director general de Genzyme, SL.Titulación Licenciado en Medicina y Cirugía por la Universidad Autónoma de Madrid en 1980. Master in Business Administration (MBA) por el Insead en 1982. trayectoria Ha desempeñado diferentes cargos en diferentes compañías del sector: Boots, Boehringer Ingelheim, Grünenthal y Baxter.
La escasa productividad de la UE
En la Unión Europea únicamente existen una docena de medicamentos huérfanos comercializados. Este hecho, según asegura Royo, se debe en buena parte a que la legislación europea en esta materia, que data de 1999, es bisoña en comparación con las de Estados Unidos o Japón, que se aprobaron en 1983 y 1997, respectivamente.A pesar de que la legislación comunitaria (resolución número 141/2000 sobre medicamentos huérfanos) supuso la creación de un Comité de Productos Médicos Huérfanos incluido en la Agencia Europea de Evaluación del Medicamento e incentiva a la industria farmacéutica y biotecnológica para llevar a cabo la investigación y el desarrollo de estos productos, especialmente a las pymes, los resultados no son palpables.Por este motivo, Royo se plantea si entre las ventajas ya existentes (la reducción en las tarifas de registro, la ampliación de la comercialización en exclusiva, la desgravación fiscal y los procedimientos para acelerar la comercialización) se pueden incluir medidas de fijación de precio más favorables en vista de que esta regulación no ha servido para que muchos medicamentos huérfanos se comercialicen.En este sentido, el presidente de la Asociación Española de Bioempresas destaca que ninguna compañía de capital español ha desarrollado hasta la fecha un medicamento huérfano que haya sido aprobado, a pesar del fuerte potencial que existe en este campo.