Zeltia violó principios básicos de la investigación

La opinión del Comité de Especialidades Farmacéuticas emitida el pasado 24 de julio que recomienda a la Agencia Europea del Medicamento no autorizar la comercialización del Yondelis es contundente. 'Sobre la base de los datos presentados de calidad, seguridad y eficacia, no se ha demostrado que la relación entre los beneficios y los riesgos del Yondelis sea favorable'.

Y ello a pesar de que el organismo regulador reconoce al fármaco desarrollado por Pharmamar, filial de Zeltia, resultados superiores a sus competidores en, al menos, dos campos y considera que su toxicidad, aunque significativa, es 'manejable'.

Entonces, ¿en qué basa el comité esta decisión? Pues, en buena parte, en la metodología del estudio que ha presentado Zeltia.

Pharmamar pretendía medir la eficacia del fármaco con una muestra elegida a posteriori

Los investigadores identificaron la muestra que serviría de base para la evaluación y el control del medicamento tras conocer resultados del estudio, lo que 'viola principios metodológicos fundamentales'. Esa falta de rigor podría introducir sesgo en la valoración del equilibrio entre riesgo y beneficio.

Las críticas no terminan ahí. El 'amplio intervalo de confianza' utilizado en el estudio, unido a los resultados 'incluso' menos representativos de una evaluación anterior y a la 'posible no representatividad' de los pacientes incluidos en ese 'estudio retrospectivo de eficacia' cuestionan 'seriamente', según la EMEA, 'la posibilidad de estimar con una certeza razonable la actividad antitumoral' del Yondelis.

Este argumentario no sólo hace muy difícil que la apelación de Zeltia prospere, sino que siembra dudas sobre la metodología de Pharmamar.

Hasta el momento, la compañía ha salido al paso de las críticas a la eficacia del fármaco y ha apelado a la responsabilidad de las autoridades europeas, que dejan en una situación 'dramática' a los pacientes que 'sufren este tipo de cáncer de difícil tratamiento'. Sin embargo, la defensa de la metodología utilizada ha sido más tibia. La empresa no quiso hacer ayer comentarios al respecto.

En la nota de prensa emitida para contestar la decisión de la EMEA, Pharmamar habla de 1.200 pacientes tratados con Yondelis en algún momento para alguna indicación, ya fuera en Estados Unidos o en Europa. La compañía también alude a 183 personas con sarcoma de tejidos blandos, cuyos resultados fueron incluidos en 'los ensayos clínicos en los que se basó el expediente de registro'.

Pero la muestra elegida finalmente es la de 63 pacientes en los que habían fracasado los tratamientos disponibles en el mercado. En seis de esos pacientes se logró una 'respuesta duradera' al Yondelis, según los datos de Pharmamar. En el 22% (equivalente a 14 personas) hubo una ausencia de progresión del tumor durante al menos seis meses. Finalmente el 26% de los pacientes permaneció con vida durante al menos dos años, datos que según la EMEA no prueban la eficacia del Yondelis.

La compañía tiene financiación para dos años

Los estados financieros de Zeltia dan al grupo químico un respiro de dos años, durante los cuales podrá seguir con su ritmo de investigación sin tener que recurrir a fondos externos o verse abocada a endeudarse. A partir de ahí, el futuro es una incógnita.Zeltia revalidó la semana pasada su plan de inversiones. Serán 90 millones de euros entre 2003 y 2004 los que destinará a I+D, a un ritmo medio de 45 millones de euros por año. Para hacer frente a estos desembolsos, la compañía cuenta con 140,8 millones de euros en inversiones financieras temporales, a los que habría que sumar 5,5 millones de tesorería. La caja asciende, por tanto, a 146,3 millones, a los que habría que restar 42 millones de deuda bancaria a corto plazo.Con algo más de 100 millones de caja neta a junio de 2003, la compañía puede financiar sus inversiones y pérdidas operativas durante dos años, hasta entrado 2005, aunque todo dependerá de si pisa el acelerador o el freno en las investigaciones. Los fondos de Zeltia podrían durar algo más gracias a determinados acuerdos con las grandes multinacionales que respaldan el desarrollo de sus fármacos.En cualquier caso, la compañía ha ganado en torno a un año y medio de tiempo sobre lo que eran sus estimaciones iniciales. Sumando los fondos procedentes de las ampliaciones de 2000, así como otros ingresos extraordinarios, Zeltia contaba con financiar su plan de negocio sólo hasta 2003, según comunicó a la CNMV en su día.