EE UU designa medicamento huérfano a un antitumoral de la española Oryzon
Se trata de un fármaco experimental frente a la leucemia mieloide aguda La noticia dispara las acciones de la compañía en Bolsa
La compañía catalana Oryzon Genomics avanza en un hito de llevar su primer antitumoral basado en la epigenética al mercado. La agencia del medicamento de EE UU (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a la terapia llamada iadademstat, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), según informó el laboratorio este jueves a la CNMV. Este paso significa la posibilidad de acogerse a una vía rápida de aprobación porque es un fármaco destinado a enfermedades poco frecuentes y con necesidades médicas no resultas.
La noticia provocó de inmediato un alza en Bolsa de las acciones de la compañía, que cerraron en la sesión con una subida de un 10,15% hasta los 4,18 euros. Esta compañía científica está encabezada por el matrimonio formado por Carlos Buesa y Tamara Maes, presidente y directora científica, respectivamente. Entre los dos, controlan más de un 16% del capital de la empresa.
Iadademstat es un fármaco experimental, que se encuentra en fase II, ensayos con pacientes para probar la eficacia. Según explica la compañía es un tratamiento por vía oral y actúa como inhibidor covalente de la enzima epigenética LSD1, un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en la leucemia y otros cánceres.
La FDA concede la designación de huérfano para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los EE UU. Esa ventaja proporciona ciertos beneficios, incluyendo la exclusividad de mercado tras la aprobación regulatoria si se recibe, créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados. Iadademstat ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.
La designación como medicamento huérfano por parte de la FDA abre a Oryzon el mayor mercado farmacéutico del mundo. Solo otra compañía española, PharmaMar, ha conseguido la aprobación de un antitumoral en ese mercado, en ese caso con la terapia llamada Yondelis. La biotecnológica dispone de otros compuestos en investigación con pacientes para esquizofrenia, esclerosis múltiple, alzhéimer y Covid-19, entre otras.
“Recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en LMA es un reconocimiento importante del papel que los nuevos medicamentos con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde más allá del trasplante de células madre, todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo", explicó Torsten Hoffmann, director de I+D del laboratorio en un comunicado. "Iadademstat está mostrando en nuestro estudio clínico de fase II en curso ALICEuna alta tasa de respuesta del 85%, con un inicio de acción rápido y respuestas duraderas. Además, hemos visto un buen perfil de seguridad y tolerabilidad en el tratamiento combinado con azacitidina. Están previstos futuros ensayos clínicos de fase II en tratamientos de combinación adicionales para LMA en la segunda mitad de este año”, comentó.
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