Muere un bebé participante en los ensayos de un revolucionario fármaco de Novartis
El tratamiento genético combate una enfermedad que entraña alto riesgo de muerte antes de los dos años
Un tratamiento experimental de la farmacéutica suiza Novartis podría estar relacionado con el fallecimiento de un bebé de seis meses. El pequeño estaba participando en un ensayo clínico de la firma con la terapia génica experimental Zolgensma y el investigador a cargo de dicho ensayo ha admitido la posible relación entre la muerte y el tratamiento.
El paciente sufría una grave enfermedad muscular conocida como atrofia muscular espinal. Dicha enfermedad afecta a recién nacidos y entraña un elevado riesgo de muerte antes de los dos años. El tratamiento se considera un referente para un campo en expansión: docenas de terapias genéticas que prometen corregir fallos debilitantes y a veces mortales en genes están en proceso de aprobación para su comercialización.
El fallecimiento ocurrió durante la última etapa del ensayo clínico, que sigue recibiendo nuevos pacientes, tal y como confirmó la farmacéutica suiza en un comunicado. Las conclusiones iniciales apuntan a una infección respiratoria grave seguida de complicaciones neurológicas como causa aparente de la muerte. En todo caso, están aún pendientes los resultados de una autopsia, que serán remitidos a las autoridades reguladoras, dijo la compañía.
Novartis planea introducir Zolgensma este año en Estados Unidos y Europa, y el informe de este caso podría suscitar dudas sobre un medicamento que se considera revolucionario. El pasado 16 de abril falleció por insuficiencia respiratoria otro paciente que participaba en un ensayo clínico, aunque el investigador y una junta de seguridad independiente concluyeron que esta muete no estaba relacionada con el tratamiento. La farmacéutica suiza insiste en que los resultados del estudio respaldaron la efectividad de la terapia y demostraron una supervivencia prolongada de los pacientes.
