Oryzon recibe nuevas autorizaciones en EE UU para su terapia de Trastorno Límite de la Personalidad
La empresa señala que es un área con una importante necesidad médica no cubierta, ya que actualmente no existen fármacos aprobados
Oryzon Genomics avanza en el desarrollo de sus terapias. La compañía farmacéutica ha recibido el acta oficial de su reciente reunión de Fin-de-Fase II para vafidemstat en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) con la US Food and Drug Administration (FDA o agencia responsable de verificar los medicamentos) de Estados Unidos. La firma había comunicado distintos avances en las últimas semanas, que habían generado nueva expectación en los mercados financieros.
En un hecho relevante remitido a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV) esta mañana, la empresa indica que, en base a los positivos comentarios recibidos, iniciará la preparación de un protocolo completo para el estudio de Fase III PORTICO-2 que se presentará próximamente a la FDA para su aprobación. Durante la reunión de Fin-de-Fase II con la FDA, celebrada a finales del mes de agosto, se evaluaron y debatieron a fondo diversos aspectos del plan de desarrollo de vafidemstat.
El acta de la reunión cubre la opinión de la FDA acerca de la idoneidad del programa de vafidemstat hasta la fecha en varias áreas críticas: datos preclínicos, toxicología, farmacología clínica, y estudios clínicos. Además, el acta de reunión confirma que tanto la compañía como la FDA han llegado a un entendimiento respecto varios elementos clave del diseño del estudio clínico de Fase III para vafidemstat.
Los puntos más relevantes indican que la agitación-agresividad en TLP puede ser potencialmente una indicación terapéutica aceptable. La FDA acepta que Oryzon lleve a cabo un estudio de Fase III usando la escala STAXI-2 Trait anger como criterio de valoración primario, pero la compañía tendrá que proporcionar información adicional para demostrar que STAXI-2 Trait anger es un criterio de valoración clínicamente relevante en esta indicación (a través por ejemplo de un Estudio de Investigación Cualitativa de la escala en pacientes de TLP)
Los criterios de valoración secundarios incluirán tanto escalas valoradas por el paciente como escalas valoradas por personal clínico, tales como CGI-S A/A para evaluar la agitación/agresividad, y BEST y CGI-S para evaluar la mejora global del TLP.
De igual forma, se realizará un Estudio de Investigación Cualitativa con un subconjunto de pacientes de PORTICO2 para obtener validación adicional de los criterios de valoración propuestos y se presentará el protocolo del Estudio Cualitativo antes de su inicio a la FDA para su revisión y comentarios.
Oryzon tiene previsto proporcionar también a la FDA, para su revisión, las propiedades psicométricas y rendimiento de los criterios de valoración primario y secundarios claves seleccionados antes del inicio del estudio de Fase III para que la FDA pueda aportar sus comentarios. El tamaño total estimado de la muestra para el estudio de Fase III PORTICO-2 será de 350 pacientes, con una duración del estudio de 18 semanas en total.
Según Oryzon, sujeto a la revisión de los futuros datos finales por parte de la FDA, el estudio de Fase III PORTICO2 puede ser uno de los dos ensayos registracionales exigidos por la FDA.
“Hemos acumulado una gran cantidad de datos sobre los efectos neurológicos de vafidemstat a través de investigación fundacional y los ensayos clínicos en fase inicial en varias enfermedades del SNC”, ha comentado Carlos Buesa, CEO de Oryzon, quien añade que “estamos encantados con el resultado positivo de nuestras interacciones con la FDA y con la perspectiva de avanzar vafidemstat hacia estudios clínicos de Fase III pivotales para el TLP, un área con una importante necesidad médica no cubierta, ya que actualmente no existen fármacos aprobados”.