Biotecnología

Oryzon sube en Bolsa tras el permiso de la FDA a un estudio de su fármaco para el TLD

Las acciones avanzan un 2,5%

Carlos Buesa y Tamara Maes, presidente y directora científica, respectivamente, de Oryzon Genomics.rn
Carlos Buesa y Tamara Maes, presidente y directora científica, respectivamente, de Oryzon Genomics.

Oryzon Genomics ha anunciado hoy que ha recibido la confirmación de la Agencia Americana del Medicamento (FDA) de la concesión de autorización del IND (Investigational New Drug application) para realizar un estudio clínico de Fase IIb con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP).

Las acciones de la compañía biotecnológica española suben alrededor del 2,5% aunque han llegado a ganar cerca del 4%, tras publicarse esta noticia.  El estudio, denominado Pórtico, es un Ensayo de Fase IIb, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con vafidemstat en pacientes adultos con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: evaluar el efecto de vafidemstat para reducir la agitación y agresividad de los pacientes, y evaluar la mejora global de la enfermedad, según explica la compañía española a la CNMV.

El ensayo incluye múltiples criterios de valoración primarios y secundarios y se llevará a cabo en 15-20 centros en Europa y EE UU  y planea incluir unos 160 pacientes en total, distribuidos en dos brazos. Está previsto realizar un análisis intermedio para ajustar el número final de pacientes necesarios para evaluar la eficacia.

El Dr. Carlos Buesa, Presidente y CEO de Oryzon, ha comentado que el inicio de Pórtico en EE UU es un "hito corporativo muy importante, permitirá acelerar de forma decisiva el estudio y facilita además el diálogo con el regulador estadounidense de cara a los siguientes pasos en el desarrollo clínico de vafidemstat”.

La compañía explica que Pórtico basa su racional científico en la capacidad de vafidemstat de inhibir LSD1, reduciendo la agresión, aumentando la sociabilidad y mitigando la evitación social, como se ha probado en varios modelos preclínicos, así como en los datos clínicos obtenidos en el ensayo de Fase IIa REIMAGINE, donde vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con TLP, trastorno por déficit de atención e hiperactividad y trastorno del espectro autista, y mostró efectos globales positivos en estos trastornos psiquiátricos, especialmente en TLP, tras 2 meses de tratamiento.

Oryzon explica además que Vafidemstat ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en múltiples ensayos clínicos de Fase I/II, con más de 300 sujetos tratados, algunos de ellos durante hasta 24 meses. Vafidemstat no se ha asociado con sedación, aumento de peso o efectos secundarios extrapiramidales, que son comunes en los tratamientos antipsicóticos actuales, ni con ningún otro evento adverso.

El TLP es un trastorno mental grave que afecta al 1,6% de la población general. Los pacientes con TLP suelen experimentar inestabilidad emocional, impulsividad, creencias irracionales y percepción distorsionada, y relaciones intensas pero inestables con los demás.

La agitación y agresividad, a menudo contra uno mismo, y una alta tasa de suicidios son también frecuentes en estos pacientes. No hay tratamientos farmacológicos aprobados para esta enfermedad, y se calcula que alrededor de 1,4 millones de pacientes con TLP en EE UU  son tratados con fármacos no autorizados para hacer frente a los diferentes síntomas..

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