Manuel Ramírez, responsable del laboratorio de Onco-Hematología del Hospital Niño Jesús.
Manuel Ramírez, responsable del laboratorio de Onco-Hematología del Hospital Niño Jesús.

Terapia contra el cáncer infantil 'made in' Niño Jesús

El hospital y el CNIO ensayan con un tratamiento propio que podría llegar al mercado

Barajan montar una 'spin-off' para comercializar la terapias

El cáncer infantil tiene una baja mortalidad. Según datos del Registro Nacional de Tumores, el 78% de los menores a los que se les diagnostica alguna modalidad de esta enfermedad se cura. Pero todavía son muchos los que fallecen. El índice de supervivencia de los neuroblastomas o sarcomas en estadios avanzados y algunos tipos de tumores cerebrales o leucemias es inferior al 40%.

Con todo, la incidencia del cáncer es tan poco frecuente entre los menores que no interesa a las grandes farmacéuticas, que sin embargo cada vez están más volcadas en la oncología. El mercado infantil es demasiado pequeño.

Lograr avances en el tratamiento de estas patologías motivó la unión entre el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús. Hace dos años que pusieron en marcha la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Pediátricos CNIO-HNJS. Se trata de la única unidad de pediatría de España en la que se llevan a cabo ensayos clínicos con niños en los que la aplicación del tratamiento estándar no logra hacer remitir la enfermedad.

Nanotecnología para combatir tumores

El laboratorio de onco-hematología del Hospital Niño Jesús bulle de actividad. Manuel Ramírez, su director, explica que uno de los proyectos con más recorrido que tiene en marcha es el resultado de una colaboración con la doctora María Vallet, de la Universidad Complutense de Madrid. “Ella es experta en nanomedicina y estamos viendo cómo se pueden administrar fármacos antitumorales dentro de nanopartículas. No hemos pasado del ratón, pero ha tenido buena acogida”, cuenta Ramírez. Ya están estudiando la viabilidad de crear una empresa en base a esta idea.

“En estos dos años hemos pasado de 9 a 26 ensayos clínicos”, apunta Lucas Moreno, coordinador de la unidad. “Tratamos de que sean lo más novedosos posibles. De hecho, seis de los que tenemos ahora mismo en marcha nunca se habían probado con niños”.

Uno de esos ensayos corresponde a Celyvir, la joya de la corona de la investigación del hospital. Se trata de una terapia desarrollada por Manuel Ramírez Orellana, responsable del Laboratorio de Onco-Hematología del centro.

“En 2004 empezamos a investigar conjuntamente con el doctor Javier Castro la viabilidad de usar células mesenquimales como vehículo para llevar virus oncolíticos al tumor”, explica el doctor Ramírez.

La investigación, en la que participa el equipo del profesor Ramon Alemany, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Barcelona), se desarrolló más, hasta el punto de llegar a tratamientos con pacientes, “como usos compasivos y como ensayos clínicos en fase I”. El laboratorio de Ramírez tuvo que ampliarse, incorporando una sala blanca (necesaria para conducir terapias celulares y oncológicas).

Terapia contra el cáncer infantil 'made in' Niño Jesús

Hacia una ‘spin-off’

“Hemos llegado a un punto en el que creemos que será muy difícil seguir desarrollando este proyecto solo con financiación pública”, avanza el doctor Ramírez. Según sus cálculos, Celyvir ha costado hasta el momento en torno a 500.000 euros, procedentes en su mayoría de proyectos europeos de investigación y de fondos de la Fundación Unoentrecienmil, la Fundación Pablo Ugarte o la Asociación Nen de familiares de pacientes afectados por neuroblastoma.

“Estamos en proceso de crear una spin-off para intentar desarrollar Celyvir como una terapia que pueda llegar a venderse”, adelanta Ramírez. “Todavía no tenemos claro si licenciaremos el producto o no. En el caso de nuestra terapia, la propiedad intelectual no es el fuerte, sino el know-how sobre cómo llevarla a cabo”. La patente del virus, puntualiza, se compone de tres partes que se superponen. La primera parte es la suya; la segunda la tiene una empresa de Estados Unidos, DNAtrix, aunque expira en el año 2019, y otra es del doctor Ramon Alemany. “El negocio de este servicio es diferente al de las moléculas al uso: se parecería más a hacerse un trasplante. Para desarrollar la terapia se necesitan las células del paciente”, indica Manuel Ramírez.

Su equipo está ahora mismo en proceso de ver qué tipos de tumores se benefician más de este tratamiento. Investigan también en qué momento habría que darlo y si requeriría su acompañamiento de otros medicamentos.

Ejercicio como terapia

El equipo de Ramírez ha incorporado en los últimos años nuevas líneas de investigación relacionadas con la leucemia linfoblástica de los niños, el cáncer más frecuente.

Una de ellas, añade, es el fruto de una colaboración con el grupo del profesor Alejandro Lucía, de la Universidad Europea de Madrid, que consiste en explorar el efecto que tiene el ejercicio físico supervisado en niños con cáncer o transplantados. Para ello, el hospital se dotó de un gimnasio. “Recetamos el deporte como si fuera un medicamento más”, resume.

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